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Octapharma demonstriert Engagement zur Verbesserung der Hämophilie-A-Behandlung auf dem 13. Jahreskongress der Europäischen Vereinigung für Hämophilie und verwandte Erkrankungen (EAHAD)

Octapharma spielt eine bedeutende Rolle als Sponsor des 13. Jahreskongresses der Europäischen Vereinigung für Hämophilie und verwandte Erkrankungen (EAHAD), der diese Woche vom 5. bis 7. Februar 2020 in Den Haag (Niederlande) stattfindet. Eine der Aktivitäten von Octapharma auf dem Kongress war ein wissenschaftliches Symposium mit Fokus auf den Bedürfnissen von Patienten mit Hämophilie A.

Das Symposium „Umgang mit den Herausforderungen von Hämophilie A: Wirksamkeit, Immunogenität und Inhibitor-Management mit Nuwiq® (Simoctocog alfa)“ erörterte die neuesten Entwicklungen bei Nuwiq®, einem aus menschlichen Zelllinien stammenden rekombinanten FVIII (rFVIII), sowie neue Ansätze zum besseren Verständnis des optimalen Behandlungsansatzes für jeden einzelnen Patienten mit Hämophilie A. Das Symposium wurde von Maria Elisa Mancuso (Ospedale Maggiore Policlinico, Mailand, Italien) moderiert.

Führende Experten präsentierten Schlüsseldaten zur Wirksamkeit und Immunogenität von Nuwiq®. John Pasi (The Royal London Hospital, London, Großbritannien) beschrieb die Behandlungsergebnisse von Patienten, die einem anderen Prophylaxeschema auf der Grundlage der individuellen pharmakokinetischen (PK) Beurteilung in der NuPreviq-Studie folgten. Die überwiegende Mehrheit (90%) der 40 Patienten hatte während der personalisierten Prophylaxe mit Nuwiq® keine Spontanblutungen und 85% (34/40) der Patienten wurden zweimal wöchentlich oder seltener behandelt. Dies untermauert den Wert der personalisierten Prophylaxe mit Nuwiq®, um Patienten zu identifizieren, die von einer weniger häufigen Dosierung profitieren können, während ein wirksamer Schutz vor Blutungen erhalten bleibt. Die Zusammenfassung der Produktmerkmale von Nuwiq® wurde 2019 um diese Daten ergänzt. John Pasi informierte zudem über Aktualisierungen von Instrumenten für die populationsbezogene PK-Analyse zum Umgang mit Prophylaxe.

Bei zuvor unbehandelten Patienten (PUPs) bleibt das Risiko der Entwicklung von Inhibitoren ein Problem. Ri Liesner (Great Ormond Street Hospital, London, Großbritannien) stellte die Endergebnisse von NuProtect vor, der größten prospektiven Studie mit einem einzelnen FVIII-Produkt (Nuwiq®) bei PUPs. Die kumulative Inzidenz von Inhibitoren und von hochtitrigen Inhibitoren bei 105 PUPs, die Nuwiq® erhielten, betrug 27,9% bzw. 17,6%. Dr. Liesner unterstrich zudem, dass in der NuProtect-Studie keine PUPs mit Nicht-Null-F8-Mutationen Inhibitoren entwickelten. Diese Daten deuten darauf hin, dass das Immunogenitätsprofil von Nuwiq® dem von-Willebrand-Faktor (VWF) enthaltenden FVIII, das aus Plasma gewonnen wird, ähnlicher ist, als dem von rFVIII-Produkten aus Hamsterzelllinien, die in der SIPPET-Studie analysiert wurden1,2.

Das Symposium wurde mit einem informativen Überblick von Carmen Escuriola (Hämophilie-Zentrum Rhein Main, Mörfelden-Walldorf, Deutschland) über die aktuellen Strategien zum Verständnis der Auswirkungen verschiedener Behandlungsansätze für Patienten mit Hämophilie A und Inhibitoren fortgesetzt. Ein besseres Verständnis der Faktoren mit Auswirkung auf die Immuntoleranz-Induktion und den Einfluss der Behandlungsstrategien auf die langfristigen Ergebnisse wie die Gesundheit der Gelenke werden zur Entscheidungsfindung über die Behandlung von Patienten mit Inhibitoren beitragen.

Zum Abschluss des Symposiums diskutierte Sander Botter, ein Wissenschaftler der Balgrist Campus AG, Zürich (Schweiz), die Rolle von FVIII innerhalb und außerhalb der Hämostase und die allgemeine Bedeutung von FVIII im Zusammenhang mit der Behandlung von Hämophilie A. Dr. Botter erläuterte die Hinweise darauf, dass FVIII für die Gesundheit der Gelenke und Knochen entscheidend sein kann, und stellte neue Studien vor, die die Auswirkungen der gewählten Behandlung auf die Knochen- und Gelenkgesundheit bei Menschen mit Hämophilie A charakterisieren sollen.

Wir sind stolz darauf, dass wir weiterhin hervorragende Daten über Nuwiq® zur Verfügung stellen können, die seinen Wert für die Erfüllung der Bedürfnisse jedes einzelnen Patienten mit Hämophilie A belegen, angefangen bei der ersten Behandlung bis zum langfristigen Schutz“, sagte Dr. Larisa Belyanskaya, Head of IBU Haematology bei Octapharma.

Olaf Walter, Board Member von Octapharma, ergänzte: „Dieses Symposium stellt das Engagement von Octapharma zur Verbesserung des Lebens von Menschen mit Blutungsstörungen wahrhaft unter Beweis. Wir sind stolz darauf, auch andere Menschen von Nuwiq® profitieren lassen zu können. Dies zeigt unserer Meinung nach, dass der Ansatz zur Entwicklung eines aus menschlichen Zelllinien stammenden rekombinanten FVIII erfolgreich ist.“

Über Hämophilie A

Hämophilie A ist eine x-chromosomal vererbte, durch einen Mangel an Faktor VIII (FVIII) hervorgerufene Blutungsstörung, die unbehandelt zu Blutungen in Muskeln und Gelenken und infolgedessen zu Arthropathie und schwerer Morbidität führt. Von dieser Krankheit ist weltweit etwa einer von 10.000 Männern betroffen. Eine prophylaktische FVIII-Ersatztherapie reduziert die Häufigkeit der Blutungen und das Risiko dauerhafter Gelenkschäden.

Über Nuwiq®

Nuwiq® (Simoctocog alfa) ist ein rekombinantes Faktor-VIII-Protein (rFVIII) der 4.Generation, das in einer menschlichen Zelllinie ohne chemische Modifikation oder Fusion mit einem anderen Protein hergestellt wird3. Es wird ohne Zusatzstoffe menschlichen oder tierischen Ursprungs oder antigenische nicht-humane Proteinepitope kultiviert und weist eine hohe Affinität zum Von-Willebrand-Faktor auf3. Die Behandlung mit Nuwiq® wurde in sieben abgeschlossenen klinischen Studien mit 201 zuvor behandelten Patienten (PTPs,190 Personen) mit schwerer Hämophilie A, darunter 59 Kinder, untersucht3. Die Behandlung von bisher unbehandelten Patienten (PUPs) mit Nuwiq® wurde in der Studie NuProtect untersucht. Nuwiq® ist in Darreichungsformen mit 250 IE, 500 IE, 1000 IE, 2000 IE, 2500 IE, 3000 IE und 4000 IE erhältlich4. Nuwiq® ist in 61 Ländern für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) in allen Altersgruppen zugelassen5.

Über Octapharma

Unsere Vision: Mit Leidenschaft neue Gesundheitslösungen entwickeln, die das Leben verbessern. Octapharma mit Sitz in Lachen (Schweiz) ist einer der weltweit größten Hersteller von Humanproteinen, die aus menschlichem Plasma und menschlichen Zelllinien entwickelt und produziert werden. Als Unternehmen im Familienbesitz engagiert sich Octapharma seit 1983 dafür, mit seinen Investitionen Verbesserungen im Leben der betroffenen Menschen zu bewirken, denn es liegt uns im Blut. Die Werte unseres Unternehmens sind Eigenverantwortung, Integrität, Führung, Nachhaltigkeit und Unternehmergeist.

Octapharma beschäftigt 8.314 Mitarbeiter weltweit, um die Behandlung von Patienten in 115 Ländern mit seinen Produkten zu unterstützen, die drei Therapiegebiete abdecken:


  • Hämatologie (Gerinnungsstörungen)

  • Immuntherapie (Immunstörungen)

  • Intensivpflege (Kontrolle der Blutung und funktionaler Volumenersatz)

Octapharma unterhält sieben Forschungs- und Entwicklungsstätten sowie sechs hochmoderne Produktionsanlagen in Österreich, Frankreich, Deutschland, Mexiko und Schweden.

1 Peyvandi F et al. N Engl J Med 2016; 374:2054-64.

2 Liesner RJ et al Blood. 2018; 13. März (e-letter).

3 Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; doi: 10.1177/2040620719858471.

4 Zusammenfassung der Produktmerkmale von Nuwiq

Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.

Originalversion auf businesswire.com ansehen: https://www.businesswire.com/news/home/20200206005775/de/

Octapharma AG

International Business Unit – Haematology

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