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Laut Minister muss die Firma mit dem Wundermittel gegen Mukoviszidose klar kommen

Ein Minister hat eine US-Firma aufgefordert, wichtige neue Fakten zu ihren Wundermitteln gegen Mukoviszidose zu liefern, damit Betroffene diese bald im NHS haben können.

Vertex hat für seine lebensrettenden Medikamente wie Orkambi seit fast 18 Monaten ein NHS-Angebot im Wert von 108 Mio. GBP pro Jahr eingestellt. Das National Institute of Health and Care Excellence (NICE) lehnte es 2016 ab, Orkambi dem NHS zu empfehlen, da Kosten und klinische Daten fehlen. NICE möchte nun Orkambi und die neuere Version von Vertex, Symkevi, neu bewerten, ist jedoch verzweifelt nach neuen Informationen von der Firma.

Gesundheitsminister Jo Churchill teilte dem Parlament gestern mit, dass NICE dem NHS die Medikamente empfehlen könne, wenn Vertex alle Daten vorlege, die die Wirksamkeit von Orkambi und Symkevi belegen.

Die Einnahme der beiden Medikamente würde sofort etwa 5.000 Betroffenen der genetischen Erkrankung – der Hälfte unserer CF-Population – mit der richtigen Genmutation helfen, um sie einzunehmen.

Frau Churchill sagte den Abgeordneten: „NICE lädt gerade das Unternehmen ein [Vertex] an dieser Einschätzung teilzunehmen.

„Wenn sich das Unternehmen beteiligt, erwartet NICE, im Herbst 2020 eine Entscheidung über den Einsatz von Orkambi treffen zu können.

"Der Gesundheitsminister schrieb im August an Vertex, um zu prüfen, welche Hindernisse für eine Vereinbarung bestehen und wie die Situation gelöst werden kann."

Verwirrenderweise teilte Dr. Jeff Leiden, CEO von Vertex, der Daily Express-Kolumnistin und CF-Kranken Carlie Pleasant (29) mit, dass seine Firma NICE alle Daten zur Verfügung gestellt habe.

Er erzählte der Mutter von einem: "Wir haben der Regierung alle Beweise vorgelegt, die wir für all unsere Medikamente haben."

Dies wurde gestern Abend von NICE bestritten, der dieser Zeitung mitteilte: „Wir haben Vertex gebeten, an der Bewertung von Orkambi teilzunehmen. Es ist jedoch keine positive Resonanz seitens des Unternehmens zu verzeichnen. „Wenn sich das Unternehmen für eine Teilnahme entscheidet, werden wir unser Möglichstes tun, um die Leitlinien im Herbst 2020 zu veröffentlichen. NICE ist auch bereit, einen Nachweis für Symkevi zu erhalten, für den wir Vertex im Mai 2018 zur Vorlage von Nachweisen aufgefordert haben.

"Wir werden unser Möglichstes tun, um 2020 Leitlinien für dieses Produkt zu veröffentlichen, wenn sich das Unternehmen für eine Teilnahme entscheidet."

Das Institut warnte: "Wir betreiben ein umfangreiches Arbeitsprogramm und können die Zeitnischen für diese Evaluierungen nicht mehr lange behalten."

Seit 2016 bietet NHS England Vertex einen Jahresvertrag über 108 Millionen Pfund an, der alle seine aktuellen CF-Medikamente abdeckt – Kalydeco, Orkambi und Symkevi. Vertex hat sich geweigert, zusätzliche Daten zu Orkambi oder anderen Produkten für Symkevi bereitzustellen, bis NICE die Art und Weise, wie Medikamente bewertet werden, gemäß der Preisreihe geändert hat.

Der Daily Express hatte es sich zum Ziel gesetzt, dass NHS England einen Vertrag mit Vertex über seine lebensrettenden CF-Medikamente abschließt.

Während Orkambi in Großbritannien nicht verfügbar war, wird befürchtet, dass mehr als 263 junge Betroffene, die es hätten ertragen können, unnötig gestorben sind.

Carlie aus Sittingbourne, Kent, setzte sich diese Woche 30 Minuten lang wegen der Pattsituation in Großbritannien mit Dr. Leiden auseinander. Während des emotionalen Treffens bestritt Dr. Leiden, dass Vertex inaktiv gewesen sei, und betonte, dass er stets bestrebt sei, einen Deal zu erzielen.

Er sagte zu Carlie: „Ich kann mir nur vorstellen, wie frustrierend und aufrichtig das ist [situation]muss für dich sein.

„Ich weiß genau, wie schwierig es ist, wie beängstigend es ist und wie groß die Hoffnung ist [these medicines]bringen.

„Ich persönlich habe die Verpflichtung, diese Medikamente jedem Patienten auf der ganzen Welt zur Verfügung zu stellen.

"Die Regierung erwägt unsere Vorschläge und wir warten darauf, von ihnen zu hören."

Wenn Gesundheitsminister Matt Hancock demnächst einen neuen Deal aushandelt, könnten die Medikamente möglicherweise innerhalb einer Woche nach Vertragsabschluss zur Verfügung stehen.

Die Aktivistin Alison Dillon, die Mutter des unter CF leidenden TV-Schauspielers Oli, 21, sagte: „CF-Betroffene haben nicht den Luxus der Zeit. Sie brauchen diese Medikamente jetzt.

"Schon eine Woche Verspätung kann die Lunge eines Mukoviszidose-Patienten schädigen und zu mehr Todesfällen führen."

In Sams Sternzug ​​lächelt unser Elliot wieder

X Factor-Sänger Sam Bailey schenkte der tapferen kleinen CF-Kranken Elliot Raynor ein dringend benötigtes Lächeln, als sie ihn gestern bat, ihr bei der Eröffnung eines Krankenhauszentrums zu helfen.

Elliot, acht, hatte seit seinem vierten Lebensjahr unzählige Krankenhausaufenthalte wegen intravenöser Antibiotika. Am Donnerstag zeigte unser herzzerreißendes Bild, wie er weinte, als er die schmerzhafte Behandlung ertrug.

Elliot, der eine Nadelschwäche hat und gegen einen bakteriellen Brustkorb und eine gefährliche pilzliche Lungeninfektion ankämpft, ist verzweifelt nach dem Wundermittel Orkambi.

Bei seinem Tiefpunkt brachte ihn der 42-jährige Sam aus Leicester zum Lächeln, als sie das Band durchschnitten, um das Fundraising-Center von Leicester Royal Infirmary zu eröffnen.

Seine Mutter, April, von Thornton, Leics, sagte: „Dies machte seinen Tag in einer harten Woche. Wir waren nur hinuntergegangen, um sie zu beobachten [Sam] Aber in einer Minute unterhielt sie sich mit ihm und in der nächsten hielt sie die Schere bei sich.

"Sam ging sofort auf Elliots Niveau und sprach über Computerspiele. Sie sagte auch, er solle einen McDonald's-Aufschüttler auf seinem Infusionsständer haben, damit er ihr sofort einen Auftritt verpasst! “Sam, der den 7,5-Millionen-Pfund-Appell unterstützt, um das erste engagierte Kinderkrankenhaus in East Midlands zu sichern, sagte: "Als Mutter möchte ich, dass meine Kinder die bestmögliche Krankenhausversorgung erhalten."

In Sams Sternzug ​​lächelt unser Elliot wieder